기업 개요
유전자 치료제라고 하면 보통 병원에 입원해 정맥으로 맞는 주사를 떠올립니다. 크리스탈 바이오테크가 만드는 약은 다릅니다. 연고처럼 상처에 바르는 젤입니다. 간호사가 환자의 집에 방문해 발라줄 수도 있습니다.
이 약이 겨냥하는 병은 이영양성 표피수포증(DEB)입니다. 한국에서는 흔히 '나비병'이라 부르고 환자를 '나비 아이'라고 합니다. 피부가 나비 날개처럼 약해서 옷깃에 스치거나 안아주기만 해도 물집이 잡히고 살이 벗겨지기 때문입니다. 원인은 COL7A1이라는 유전자의 결함입니다. 이 유전자가 만들어야 할 7형 콜라겐은 피부의 표피와 진피를 서로 붙들어 매는 일종의 못 역할을 하는데, 그 못이 없으니 피부의 두 층이 떨어져 나갑니다. 오랫동안 상처를 소독하고 붕대를 감는 것 외에는 손쓸 방법이 없던 병이었습니다.
회사는 2016년 미국 피츠버그에서 크리시 크리슈난과 수마 크리슈난 부부가 세웠습니다. 오랜 기간 신약 개발자로 일해온 수마 크리슈난이 40대 후반에 "바르는 유전자 치료제"라는 아이디어를 냈고, 두 사람은 벤처캐피털 투자를 받는 대신 이전 회사에서 번 자기 돈 약 500만 달러로 시작했습니다. 창업 18개월 만에 나스닥에 상장했습니다.
결실은 2023년 5월에 나왔습니다. FDA가 VYJUVEK(비주벡, 성분명 베레마젠 게페르파벡)을 승인했습니다. FDA는 이를 상처 부위에 바르는 형태로 승인된 첫 유전자 치료제이자, 한 번이 아니라 반복해서 투여할 수 있는 첫 유전자 치료제로 소개했습니다. 임상 3상(GEM-3) 결과는 의학 학술지 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨에 실렸습니다.
임직원은 약 295명이며 본사와 생산 시설 모두 펜실베이니아주 피츠버그에 있습니다.
사업 구조
크리스탈 바이오테크의 매출은 사실상 VYJUVEK 한 제품에서 나옵니다. 다만 그 한 제품의 수익 구조가 일반적인 유전자 치료제와 다릅니다.
반복 투여가 매출로 이어지는 구조 — 대부분의 유전자 치료제는 한 번 투여로 끝납니다. 운반체로 쓰는 바이러스에 몸이 항체를 만들어버려 두 번째 투여가 듣지 않기 때문입니다. 그래서 약값을 수억 원대로 한 번에 받고, 환자당 매출은 그것으로 끝납니다. VYJUVEK은 입술 물집을 일으키는 흔한 바이러스인 HSV-1을 운반체로 개조해 쓰는데, 이 방식은 면역 반응이 덜해 반복 투여가 가능합니다. 환자는 상처가 아물 때까지 주기적으로 계속 바릅니다. 회사 입장에서는 환자 한 명이 일회성 매출이 아니라 이어지는 매출이 됩니다.
환자 수는 적고 단가는 높습니다 — 희귀질환 치료제의 전형적인 구조입니다. 전 세계 DEB 환자 수 자체가 제한적이라 시장 크기에 상한이 있는 대신, 대체할 약이 없어 가격 협상력과 보험 급여 측면에서 유리한 위치에 있습니다.
같은 플랫폼을 다른 질환에 재활용하는 파이프라인 — 회사가 가진 자산은 VYJUVEK 하나가 아니라 "HSV-1에 유전자를 실어 필요한 조직에 전달한다"는 방식 자체입니다. 피부에 바르던 것을 눈에 넣고(KB803·KB801), 폐에 흡입시키고(KB407·KB408), 종양에 주입하는(KB707) 식으로 적용 부위를 넓히고 있습니다. 주름 개선을 겨냥한 미용 후보물질(KB301·KB304)까지 있어 희귀질환에서 대중 시장으로 넘어갈 갈래도 열어두고 있습니다.
용어 풀이
| 용어 | 뜻 |
|---|---|
| DEB(이영양성 표피수포증) | 피부의 두 층을 붙들어주는 콜라겐이 없어 조금만 스쳐도 물집과 상처가 생기는 유전 질환. 흔히 '나비병'으로 불린다 |
| COL7A1 | 7형 콜라겐을 만드는 유전자. 이 콜라겐이 표피와 진피를 이어 붙이는 역할을 한다 |
| 벡터(Vector) | 치료용 유전자를 세포 안까지 실어 나르는 운반체. 주로 바이러스의 껍데기를 개조해 쓴다 |
| HSV-1 | 입술 물집을 일으키는 흔한 헤르페스 바이러스. 면역 반응이 덜해 반복 투여가 가능한 운반체로 활용된다 |
| 국소 도포형 | 주사나 수액이 아니라 피부·점막에 직접 바르는 방식 |
눈여겨볼 점
유전자 치료 분야에서 "반복 투여가 가능하다"는 성질은 치료 효과뿐 아니라 사업 구조를 바꾸는 요소입니다. 일회성 판매가 아니라 지속되는 매출이 되기 때문입니다. 회사가 같은 운반체 기술을 안과·호흡기·종양으로 넓히는 것도 이 성질을 그대로 가져갈 수 있어서입니다.
리스크도 뚜렷합니다. 매출이 사실상 한 제품에 쏠려 있어 급여 정책이나 처방 확산 속도에 실적이 크게 좌우됩니다. 희귀질환 특성상 환자 수에 상한이 있어 성장을 이어가려면 파이프라인이 실제로 승인까지 가야 하는데, 임상 단계 후보물질은 실패 가능성을 늘 안고 있습니다. 미용 쪽은 기존 보톡스 계열 시술과 정면으로 경쟁해야 하는 완전히 다른 시장입니다.
주요 제품
- VYJUVEK (비주벡, B-VEC) — 이영양성 표피수포증 치료제. 상처에 바르는 젤 형태로 COL7A1 유전자를 전달한다. 2023년 5월 FDA 승인, 현재 매출의 대부분을 차지
- KB803 — 표피수포증 환자의 눈 합병증을 겨냥한 점안형 후보물질. VYJUVEK과 같은 성분을 안과용으로 전환
- KB801 — 각막 신경 손상으로 상처가 아물지 않는 신경영양성 각막염 대상 안과 후보물질
- KB407 — 낭포성 섬유증 대상 흡입형 후보물질. 임상 1상 진행 중
- KB408 — 알파-1 항트립신 결핍증 대상 흡입형 후보물질. 임상 1상 진행 중
- KB707 — 고형암 대상 후보물질. 기존 면역항암제에 반응하지 않는 환자를 겨냥해 임상 1/2상 진행 중
- KB111 — 헤일리-헤일리병 대상 피부 질환 후보물질
- KB301·KB304 — 주름 등 미용 목적 후보물질. 희귀질환 밖 대중 시장을 겨냥한 갈래
SEPA 추세 템플릿 8/8
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| 조건 | 통과 |
|---|---|
| 현재가 > MA150 | ✓ |
| 현재가 > MA200 | ✓ |
| MA150 > MA200 | ✓ |
| MA200 상승 중 | ✓ |
| MA50 > MA150 & MA200 | ✓ |
| 현재가 > MA50 | ✓ |
| 52주 저가 대비 +30% 이상 | ✓ |
| 52주 고가 대비 -25% 이내 | ✓ |
CAN SLIM 점수 상세 8/11
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| 지표 | 의미 | 점수 |
|---|---|---|
| C 분기 EPS | 최근 분기 EPS 25%+ AND 매출 25%+ | 1/2 |
| A 연간 EPS | 매년 EPS 성장 + 평균 ≥25% + 최근 ≥25% | 2/2 |
| N 신고가 | 52주 최고가의 97%+ | 2/2 |
| S 수급 | 거래량 50일 평균 150%+ + 가격 상승 | 0/1 |
| L 선도주 | RS Rating 80+ | 2/2 |
| I 기관 | 기관 보유 30-70% sweet spot | 1/1 |
| M 시장 방향 | S&P 500 Confirmed Uptrend | 0/1 |
분기·연간 재무
yfinance Non-GAAP 기반 분기 EPS·연간 EPS·매출 시계열.
| 분기 | EPS | YoY | 2Q | 매출 | YoY | 2Q |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 24/Q3 | $1.29 | +293% | — | — | — | — |
| 24/Q4 | $1.53 | +59% | +176% | — | — | — |
| 25/Q1 | $1.20 | +161% | +110% | — | — | — |
| 25/Q2 | $1.29 | +39% | +100% | — | — | — |
| 25/Q3 | $2.66 | +106% | +72% | — | — | — |
| 25/Q4 | $1.70 | +11% | +59% | — | — | — |
| 26/Q1 | $1.83 | +53% | +32% | — | — | — |
| 26/Q2 | $1.79 | +39% | +46% | — | — | — |
| 연도 | EPS | 상승률 | 매출 | 상승률 | 순이익률 |
|---|---|---|---|---|---|
| 2022 | $-5.49 | — | $0 | — | — |
| 2023 | $0.39 | +107% | $51M | — | 21.6% |
| 2024 | $3.00 | +669% | $291M | +473% | 30.7% ▲ 9.1pp |
| 2025 | $6.84 | +128% | $389M | +34% | 52.6% ▲ 21.9pp |
| 2026 (E) | $7.87 | +15% | $513M | +32% | — |
| 2027 (E) | $9.40 | +19% | $655M | +28% | — |
참고 자료
- FDA Approves First Topical Gene Therapy for Treatment of Wounds in Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa — U.S. FDA (2023-05)
- Krystal Biotech Receives FDA Approval for the First-Ever Redosable Gene Therapy, VYJUVEK — Krystal Biotech IR (공식) (2023-05)
- Krystal Biotech — 기업 사이트 — Krystal Biotech (공식)
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